Pirmasis veiksmingas vaistas lėtina pirminę išsėtinę sklerozę

Bendrovė Genentech, priklauso „Roche Group“, rugsėjo 27 d. pranešė, kad III fazės klinikinis bandomasis vaistas Okrelizumabas tai buvo patenkinama.

Šis vaistas mažiausiai 12 savaičių sugeba atidėti pirminės progresuojančios išsėtinės sklerozės (MSD) progresavimą, pradiniame etape. Šis išsėtinės sklerozės (MS) potipis, kuris paveikia maždaug 10 arba 15% šios ligos, yra labai agresyvi patologija. Iki šiol nebuvo gydymo ar gydymo, tačiau šis daugiacentris tyrimas (tarptautiniu mastu) su Ispanijos dalyvavimu parodė šio vaisto veiksmingumą, kuris galėtų tapti pirmuoju ir vieninteliu terapiniu variantu pacientams, sergantiems šia liga..

Iki šiol EMM gydymas nebuvo taikomas

Šio narkotiko tyrimas vadinamas Oratorija ir vadovaujama Vall d'Hebron ligoninės Klinikinės neuroimmunologijos tarnybos vadovė ir Katalonijos daugkartinio sklerozės centro (Cemcat) direktorė, Xavier Montalbán. Šiame tyrime buvo tiriamas vaisto Ocrelizumab veiksmingumas 732 pacientams, sergantiems progresuojančia pirminė išsėtine skleroze. pagrindinė išvada yra ta, kad ji sugeba bent 12 savaičių sustabdyti ligos atsiradimo negalios progresavimą.

Montalbanas norėjo švęsti atradimą ir paskelbė:

„Tai tikrai istorinis momentas, nes tai yra pirmas kartas, kai pasirodė, kad vaistas veiksmingai kontroliuoja šios rūšies neurologinę ligą.“ Atveriamas langas, skirtas geriau suprasti ir gydyti išsėtinę sklerozę. "

Šis vaistas yra monokloninis antikūnas, skirtas selektyviai užpulti CD20B + ląsteles, kurios, kaip manoma, vaidina pagrindinį vaidmenį mielino ir nervų, kurie sukelia išsėtinės sklerozės simptomus, naikinimui. Priklausomai nuo šių baltymų paviršiaus, Ocrelizumab padeda išsaugoti svarbiausias imuninės sistemos funkcijas.

Kas yra išsėtinė sklerozė?

The išsėtinė sklerozė (MS) yra neuroinflammatory liga, kad veikia centrinę nervų sistemą (CNS), tiek smegenis, tiek stuburo smegenis. Tiksliai nežinoma, kas sukelia MS, tačiau ši patologija kenkia mielinui - medžiagai, kuri sudaro membraną, supančią nervų pluoštus (axonus), ir palengvina elektrinių impulsų vedimą tarp jų..

Myelinas sunaikinamas daugelyje sričių, kartais paliekant randus (sklerozę). Šios sužalotos zonos taip pat žinomos kaip demielinacijos plokštės. Sunaikinus mielininę medžiagą, nervų gebėjimas atlikti elektrinius impulsus iš smegenų ir į jį yra nutraukiamas, ir šis faktas sukelia tokius simptomus kaip:

• Matymo pokyčiai
• Raumenų silpnumas
• Problemos, susijusios su koordinavimu ir pusiausvyra
• Jausmai, tokie kaip tirpimas, niežulys ar gerklės
• Problemos, susijusios su mąstymu ir atmintimi

Daugialypė sklerozė moterys labiau nei vyrai. Jos atsiradimas paprastai pasireiškia nuo 20 iki 40 metų, nors taip pat buvo pranešta apie vaikus ir senyvus pacientus. Paprastai liga yra lengva, tačiau sunkesniais atvejais kai kurie žmonės praranda galimybę rašyti, kalbėti ar vaikščioti.

Daugeliu atvejų ši liga progresuoja protrūkių metu, tačiau pirminės progresuojančios išsėtinės sklerozės atveju neįgalumas nuolat ir lėtai pablogėja per mėnesius ar metus, todėl laikoma rimta šios patologijos forma..

Vaisto klinikinės plėtros etapai

Siekiant, kad vaistas būtų parduodamas, reikia stebėti jo veiksmingumą ir saugumą, taip išvengiant pavojaus žmonėms, kurie ketina jį vartoti. Naujo vaisto vystymasis yra ilgas ir sunkus, nes parduodamos tik dvi ar trys iš 10 000 farmakologinių medžiagų.

Kai vaistas buvo pakankamai įvertintas in vitro modeliuose ir bandymuose su gyvūnais (ikiklinikinė fazė), prasideda žmogaus tyrimai, vadinami klinikiniais tyrimais. Klasikiniu būdu farmacinio produkto klinikinio vystymosi laikotarpis yra suskirstytas į 4 iš eilės einančias fazes, tačiau jas galima uždėti. Tai yra etapai, kurie yra klinikinio tyrimo dalis:

• I etapas: Šis etapas apima pirmus tyrimus, atliktus su žmonėmis, kurių pagrindinis tikslas yra išmatuoti junginio saugumą ir toleravimą. Atsižvelgiant į rizikos lygį, savanorių skaičius yra nedidelis ir trumpo etapo trukmė.
• II etapasŠiame etape rizika yra nedidelė ir jos tikslas yra pateikti išankstinę informaciją apie vaisto veiksmingumą ir nustatyti dozės ir atsako santykį. Šimtai dalykų yra reikalingi ir šis etapas gali būti pratęstas keliems mėnesiams ar metams.
• III etapas: Tai yra šio vaistinio preparato fazė, ir būtina įvertinti jo veiksmingumą ir saugumą įprastomis naudojimo sąlygomis ir atsižvelgiant į gydymo alternatyvas, kurios yra tiriamos indikacijos metu. Todėl išbandytas jo vartojimas kartu su kitais vaistais keletą mėnesių ar metų, kurio metu analizuojamas norimo ir nepageidaujamo poveikio dažnis. Tai yra terapinio patvirtinimo tyrimai.
• IV etapas: Tai atliekama po vaistinio preparato pardavimo, kad jį būtų galima iš naujo tirti klinikiniame kontekste ir pateikti daugiau informacijos apie jo šalutinį poveikį.

Po teigiamų Ocrelizumab klinikinio tyrimo III fazės rezultatų, Kitų metų pradžioje bus prašoma Europos leidimo prekiauti šiuo vaistu. Tai paprastai trunka apie šešis mėnesius. Nuo tada kiekviena šalis nuspręs, ar ji leidžia parduoti savo teritorijoje.